FDA 授予腱鞘巨细胞瘤药剂 Pexidartinib 突破性治疗药剂资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，美国 FDA 授予 Pexidartinib 革命性化疗用药名额，主要用途切掉将与动态受限或危重症潜在恶化相关的腱鞘飞龙肉瘤（TGCT）化疗。TGCT 是一种罕见的、通常非冠心病的，它严重影响滑膜线关节、滑囊及腱鞘，加剧咳嗽、疼痛、僵硬及受严重影响关节或四肢国家主义能力减小。

据估计，每年每 100 数百人之前会发生 11 例腱鞘飞龙肉瘤病例。病征通常在 20 岁至 50 岁确诊，这一般来说腱鞘飞龙肉瘤的型式，女性发生这种的可能性是男性的两倍。目前，尚无获 FDA 批准的更进一步化疗用药主要用途腱鞘飞龙肉瘤的化疗。

化疗是目前腱鞘飞龙肉瘤的主要化疗方式也

「化疗是腱鞘飞龙肉瘤的主要化疗方式也，但对于扩散型式的该营养不良病征，更不能切掉，并且有较高的复发率，加剧多种有用的化疗，甚至使一些病征截肢，」第一三共执行副执行官当今世界研发总监、医学博士、医学博士 Ghazzi 称。

「我们很高兴 FDA 意识到腱鞘飞龙肉瘤未意味着的化疗供给，我们期望与 FDA 密切合作，放缓这种主要用途腱鞘飞龙肉瘤病征的潜在非化疗化疗用药的研发。」革命性化疗用药名额的授予基于一项 1 期科学研究引入队列的结果，该科学研究旨在赞赏 Pexidartinib 的安全性与有效性。

「在我们悄悄透过的 1 期科学研究之前所观察到的积极响应提供了全面性的概念验证，即在一些腱鞘飞龙肉瘤病征之前，使用 Pexidartinib 选择性抑制 CSF-1R 可能安全、有效率减小支出，为绕过该用药直接进入 3 期临床试验提供了事实，」 Plexxikon 执行官运营官、医学博士 Bollag 称。

「在我们积极参与研发能够解决罕见营养不良如腱鞘飞龙肉瘤未意味着医疗供给的新型靶向化疗用药之前，这次的革命性化疗用药名额代表了另一个重要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期科学研究 ENLIVEN 目前悄悄招募有症状，且化疗切掉将与动态受限或危重症潜在恶化相关的腱鞘飞龙肉瘤病征。

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编辑： 冯志华